【PRO观点】鼓励政策正向引导，儿童患者迎新希望

2022年9月，国家药监局批准了宜昌人福药业有限责任公司申报的氯巴占片上市，成为首个氯巴占片国产仿制药币富pro。氯巴占片主要用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗。LGS是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难。是一种严重的癫痫类型。

国产氯巴占孤儿药获批上市

解癫痫患儿燃眉之急

去年年底，一封《如何让我们的孩子活下去？》的癫痫患儿家长联名信让氯巴占引发社会持续关注，氯巴占早在国外多个国家上市，目前作为Dravet、LGS儿童癫痫脑病的一线控制用药使用，但在国内属于第二类精神管制药品，此前未批准上市，不少患儿家长被迫走上了从海外代购的道路币富pro。患儿家长期盼国内氯巴占上市的期盼越来越急切。在国家相关部门、药品研发生产企业和医疗机构的多方努力下，救命药氯巴占更是加快了药品开发和审评步伐。

根据 中国医药工业信息中心CPM新药研发监测数据库显示，早在2017年，氯巴占就已被纳入《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》币富pro。 宜昌人福于2021年2月取得临床批件，同年8月完成生物等效性试验。2022年3月提交3类仿制上市申请，5月11日获得CDE上市优先审评，9月19日获批上市，上市全过程耗时189天。氯巴占片的获批上市，将填补国内市场空白，进一步满足儿童癫痫临床治疗用药需求，完善临床用药方案，提高广大儿童癫痫患者的治疗机会。

图1: 宜昌人福氯巴占片审批审批时间轴

数据显示，济南科汇医药科技有限公司也正在布局氯巴占仿制药的开发币富pro。宜昌人福药业以仿制3类提交的氯巴占口服混悬液临床申请也获得CDE了承办受理。

随着氯巴占的上市，为促进氯巴占在我国临床应用的进一步规范化，保障临床用药的有效性和安全性，最新《氯巴占治疗难治性癫痫专家共识 (2022)》指出国外临床研究结果表明，氯巴占作为添加药物在治疗LGS中有一定疗效币富pro。尽管国外有关指南和共识建议氯巴占可作为癫痫伴肌阵挛-失张力发作的一线治疗药物，但研究数据多为病例报告，缺乏临床试验、系统评价等直接有效的证据。由于该药国内使用经验有限，因此建议严格把控氯巴占的使用人群和用药指征，优先考虑用于儿童患者。

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更多鼓励研发申报儿童药品

建议清单品种落地

在此前发布的三批鼓励研发申报儿童药品建议清单中，除了氯巴占片外，2022年国家药监局还批准上市了尼莫地平口服溶液、盐酸丙卡巴肼胶囊、吸入用一氧化氮、马来酸依那普利口服溶液等鼓励研发的儿童药品币富pro。

表1: 2022年获批上市且唯一的鼓励研发清单药品

江苏恒瑞的 尼莫地平口服溶液是首批鼓励研发申报儿童药品清单的品种，2022年1月获批，获批规格与儿童药品清单规格一致，但没有通过儿童药品纳入优先审评名单，从说明书看适应症为“颅内囊性动脉瘤破裂的蛛网膜下腔出血(SAH)成人患者，通过降低缺血性神经损伤的发生率和严重程度来改善患者神经系统预后，无论患者发作后的神经状况如何(即Hunt和Hess 1-5级)”，适应症无儿童适应症，尼莫地平也尚未开展儿童相关临床试验，但口服溶液可填补酒精过敏或酒精代谢受损的患者，以及吞咽困难、昏迷等特殊人群临床用药空白币富pro。

李氏大药厂子公司兆科药业申报的 盐酸丙卡巴肼胶囊是第二批鼓励研发申报儿童药品清单的品种，2022年4月获批，获批规格与儿童药品清单规格一致，但说明书适应症为本品适用于成人霍奇金淋巴瘤的联合化疗，也尚未开展儿童相关临床试验币富pro。

同样来自兆科药业的 吸入用一氧化氮是一种血管扩张剂，可选择性地让肺血管放松，并通过配合换气装置及其他适当药物，改善脆弱新生儿群体的氧合币富pro。 该品种上市申请被 CDE 以“罕见病和儿童用药品”为由纳入优先审评，并于2022年3月获批，成为国内首个获批的吸入用气体制剂药品。

马来酸依那普利口服溶液，是第三批批鼓励研发申报儿童药品清单的品种币富pro。该品种为中国首个专用于儿童的血管紧张素转化酶抑制剂ACEI口服溶液，为各年龄段高血压、心力衰竭以及肾脏疾病的患儿带来更多治疗选择。

距离鼓励研发申报儿童药品建议清单发布已过去5年时间，为鼓励儿童药物的研发和生产，国家频频出台系列利好政策，为企业开发儿童药物指明方向，从而提高企业研发热情，提升儿童药物的可及性币富pro。可以看到，清单对儿童用药开发起到有效的鼓励和引导作用，三批清单涉及115个品规，其中16个品规已上市，未上市的99个品规中30个已注册申报。多个临床急需儿童用药通过“优先审评审批”获批上市，9个鼓励研发清单药品通过“优先审评审批”通道获批上市，4个临床急需境外儿童新药通过优先“优先审评审批”通道获批上市。

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